Чергова перемога генної терапії – на цей раз над цукровим діабетом і ожирінням. Дослідники з Чиказького університету заявили про створення нового підходу в лікуванні цих двох поширених захворювань. Секрет полягає в використанні вже ставшої легендарною технології редагування генів CRISPR. Правда, на цей раз працює вона за досить незвичним сценарієм.
Фахівці звернули увагу на ген, який кодує пептидний гормон під назвою глюкагоноподібний пептид-1 (ГПП-1). Він є інкретином, тобто виробляється в кишечнику у відповідь на прийом їжі, і впливає на різні органи і системи. Наприклад, він знижує апетит і допомагає регулювати рівень цукру в крові, викликаючи вивільнення інсуліну. До речі, на сайті http://pro-diabet.net/stol-9/ ви дізнаєтесь все про правильну дієту для діабетиків.
Контроль над цим гормоном дозволив би регулювати безліч функцій організму, але є одна проблема: “працює” ДПП-1 дуже короткий проміжок часу (період напіврозпаду активної форми становить менше двох хвилин). Щоб подолати цю перешкоду, дослідники використовували метод CRISPR: в результаті відредагований ген, що кодує створення ДПП-1, “змусив” останній залишатися активним набагато довше.
Потім цей ген вводили в культури стовбурових клітин мишей і створювали на їх основі шкірний імплантат, який пізніше імплантували самим гризунам. В результаті модифікований гормон потрапляв в кров тварин. Ніякого відторгнення не спостерігалося.
Миші тим часом сиділи на дієті з високим вмістом жирів. Піддослідних розділили на дві групи: першій був введений модифікований гормон, друга ж була контрольною. В результаті миші з другої групи дуже швидко набирали вагу і, крім того, у них почала розвиватися висока резистентність до інсуліну – вірна ознака діабету другого типу. Перша ж група не тільки залишалася в формі, а й показала меншу резистентність до інсуліну.
Фахівці вирішили провести аналогічний експеримент з клітинами шкіри людини – після тих же маніпуляцій їх пересадили гризунам, і ефект зберігся. Тобто, найімовірніше, новий метод підійде для лікування людей. Хоча, звичайно, попереду ще безліч клінічних випробувань.
Автори також зазначають, що відредагований ген зберігає гормони ДПП-1 стабільно активними протягом трьох місяців і більше. Таким чином, новий спосіб стане дуже зручною заміною традиційним ін’єкціям інсуліну, які пацієнти роблять щодня.
В роботі також зазначається, що чисто технічно адаптувати для людей новий спосіб лікування діабету і ожиріння не складе труднощів, оскільки сьогодні технології пересадки шкіри розвиваються дуже швидко.
Передбачається, що трансплантація шкіри з відредагованими генами може в майбутньому бути корисна для лікування багатьох інших захворювань.
